2024 回顾：普拉替尼（普吉华®）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌疗效与安全性的真实世界研究，中位总生存期为21.2个月

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2024 回顾：普拉替尼（普吉华®）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌疗效与安全性的真实世界研究，中位总生存期为21.2个月

普拉替尼是一种选择性 RET 靶向酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。在中国，它已获批用于治疗既往接受过铂类化疗的局部晚期或转移性 RET 融合阳性非小细胞肺癌成人患者。

本研究为在中国湖南省肿瘤医院进行的回顾性分析，纳入了 2021 年 1 月至 2023 年 12 月期间接受普拉替尼治疗的 36 例 RET 融合晚期非小细胞肺癌患者。主要评估普拉替尼在这些患者中的疗效（无进展生存期 PFS 和总生存期 OS）及安全性。统计分析采用 SPSS 20.0 版本，显著性水平设为 p<0.05。

老挝卢修斯普拉替尼

研究结果显示，普拉替尼在该患者群体中表现出显著活性。Kaplan-Meier 生存分析表明，中位 PFS 为 10.7 个月，中位 OS 为 21.2 个月。总缓解率 ORR 达 55.6%，疾病控制率 DCR 为 72.2%。普拉替尼总体耐受性良好，多数不良事件为轻度至中度（1 - 2 级）。最常见的严重不良事件（≥3 级）包括淋巴细胞减少（13.9%）、高血压（11.1%）、白细胞减少（8.3%）、中性粒细胞减少（8.3%）和肌酸激酶升高（8.3%）。

综上所述，普拉替尼在携带 RET 融合的晚期非小细胞肺癌患者中疗效显著，且具有良好的安全性。

普拉替尼（普吉华，GAVRETO）：是一种由罗氏制药研发的针对RET(重排交换转录)基因变异的口服激酶抑制剂；

塞普替尼（RETEVMO，睿妥）：是一种有礼来制药研发的口服激酶抑制剂，针对的是RET基因突变和融合；

疗效与安全性对比

从LIBRETTO-001试验中获得的个别个案资料（IPD)，从 ARROW试验中获得的对照措施（AgD)；疗效及生还结果：

1、 ORR在两个治疗组间无显著差异。

2、普拉替尼组和塞普替尼组的 PFS分别为13.3和22.1。塞普替尼治疗后，患者的 PFS中位数延长，并且这一趋势在两个不同的亚组中都有出现。

3、塞普替尼与普拉替尼在总 OS及 TN患者中未见明显差别。但塞普替尼可显著提高 PP （经治期）患者的生存率。

安全性方面，接受塞普替尼的患者中≥3级TRAE发生率加权后为39.3%，而接受普拉替尼的患者≥3级TRAE发生率为62.6%（OR=0.39；95% CI，0.29-0.49）；接受塞普替尼治疗的患者因TRAEs停止治疗加权后的发生率为3.6%，而接受普拉替尼的患者因TRAEs停止治疗的发生率为10%（OR=0.34；95% CI，0.14-0.58）。

副作用对比

普拉替尼副作用：包括恶心、腹泻、疲劳、皮疹等，少数患者可能出现高血压、肝酶升高等严重不良反应。

塞普替尼副作用：高血压、恶心、疲劳、味觉改变等，少数患者可能会出现心律失常、出血等严重不良反应。

适应症对比

普拉替尼适应症：

2020年9月美国FDA批准：晚期非小细胞肺癌（NSCLC）的一线或后线疗法；

2021年3月中国NMPA批准，适用于晚期和转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的临床应用。

塞普替尼适应症：

适用范围更广：治疗晚期或转移性RET融合型甲状腺癌、RET融合型非小细胞肺癌和其他RET突变相关的癌症。也是FDA批准的首个用于12岁以下携带RET基因改变的儿科患者的靶向治疗药物。

普拉替尼胶囊，商品名为普吉华®。普拉替尼主要用于转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的治疗，也适用于需要系统性治疗的晚期或转移性 RET 突变型甲状腺髓样癌成人和 12 岁及以上儿童患者，以及需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌成人和 12 岁及以上儿童患者。

关于普拉替尼是否进入医保，其医保谈判最新消息、纳入医保与否等备受关注，2024年医保情况也有新变化，但普拉替尼没有在2024年纳入医保。普拉替尼有说明书和用药手册供专业人士和患者参考，其中详细说明了药物的使用方法、注意事项等。在赠药政策方面，也有相应规定，但需依据官方发布和当地慈善机构的信息为准。

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