ALL-急性淋巴细胞白血病靶向药疗效对比(伊马替尼/达沙替尼/尼洛替尼/泊那替尼/博舒替尼)

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ALL-急性淋巴细胞白血病靶向药疗效对比(伊马替尼/达沙替尼/尼洛替尼/泊那替尼/博舒替尼)

急性淋巴细胞白血病(ALL)口服靶向药清单：

酪氨酸激酶抑制剂（TKI）：

‌伊马替尼 Imatinib

‌达沙替尼 Dasatinib

‌尼洛替尼 Nilotinib

‌泊那替尼(普纳替尼) Ponatinib

博舒替尼(伯舒替尼)Bosutinib

目录

各药关键临床数据

临床数据对比图表

总结与推荐

医保与经济性

临床疗效指标解读

关键临床数据

1

伊马替尼 Imatinib

1.适应症：费城染色体阳性（Ph+）ALL，尤其复发/难治性病例，联合化疗方案（如Hyper-CVAD），联合化疗可显著提高儿童及成人患者的生存率。

2.作用机制‌：抑制BCR-ABL融合蛋白的酪氨酸激酶活性，阻断白血病细胞增殖。

3.关键数据：

ORR：在PhALLCON试验中，伊马替尼组诱导结束时MRD阴性CR率为16.7%，显著低于Ponatinib组（34.4%）。

PFS/OS：联合化疗的中位PFS为7.9个月，OS未达到（HR 0.76）。

4.耐药时间：约10%-15%患者在1年内进展，与BCR-ABL突变（如T315I）相关。

5.安全性：

常见水肿（30%-40%）、恶心、腹泻，严重不良反应发生率较低（<5%）。

2

达沙替尼 Dasatinib

1.适应症：

Ph+ ALL的一线治疗，伊马替尼耐药或不耐受患者的二线治疗。

‌2.作用机制‌：广谱抑制BCR-ABL激酶活性，穿透血脑屏障能力更强。

3.关键数据：

ORR：在Ph⁺ALL患者中，主要血液学缓解率（MaHR）为41%（pace试验）。

PFS/OS：慢性期CML的5年PFS为53%，OS为73%；ALL患者3年OS为12%。

4.耐药时间：对T315I突变无效，耐药后需换药。

5.安全性：常见体液潴留（36%）、胸腔积液（23%）、血小板减少（37%）。

3

尼洛替尼 Nilotinib

1.适应症：

Ph+ ALL，作为第二代TKI用于伊马替尼治疗失败后的替代二线治疗。

‌2.作用机制‌：选择性抑制BCR-ABL激酶，减少脱靶效应。

3.关键数据：

ORR：对F317L、Y253H等突变有效，但对T315I无效。

PFS/OS：在CML试验中，3年OS达85%，但ALL数据有限。

4.安全性：

高QT间期延长风险（需监测电解质），骨髓抑制常见。

4

泊那替尼(普纳替尼) Ponatinib

1.适应症：

T315I突变或对其他TKI耐药的Ph+ ALL。

2.‌作用机制‌：第三代TKI，可克服T315I突变导致的耐药性。

3.关键数据：

ORR：Ph⁺ALL患者MaHR为41%，MCyR为47%（pace试验）。

PFS/OS：慢性期CML的5年OS为73%，ALL患者3年OS为12%。

4.耐药时间：长期缓解率较高（82%患者维持MCyR至5年）。

5.安全性：

高心血管风险（35%动脉闭塞、9%心衰），需密切监测血压和肝功能。

5

博舒替尼(‌伯舒替尼)Bosutinib

1.适应症：

Ph+ ALL的二线治疗。

2.‌作用机制‌：抑制BCR-ABL及SRC家族激酶，减少耐药性。

3.关键数据：

ORR：对部分突变有效，但疗效弱于二代TKI。

PFS/OS：数据有限，需联合化疗。

4.安全性：

胰腺炎风险较高（需监测淀粉酶）。

临床数据对比

治疗ALL靶向药关键临床数据总结对比

图片

总结与推荐

1.Ph⁺ALL患者：

一线治疗首选达沙替尼或尼洛替尼（优于伊马替尼）。

T315I突变或耐药患者优先选择普纳替尼。

2.安全性管理：

普纳替尼需严格监测心血管和肝功能；达沙替尼需关注胸腔积液。

医保与经济性(2025年)

‌

伊马替尼：已纳入国家医保。

达沙替尼：已纳入国家医保。

‌‌尼洛替尼：已纳入国家医保。

泊那替尼(普纳替尼)：中国未正式上市，未纳入医保。

博舒替尼(伯舒替尼)：中国未上市。

【伊马替尼】

原研药：国家集采未中标。

伊马替尼Imatinib(中国诺华Novartis),100mg*60片,7182元/盒(比价119.7元/片)，月用量120片14364元。

国产仿制药：国家集采均中标，纳入医保。

(1)伊马替尼Imatinib(中国石药集团),100mg*60片,180元/盒(比价3元/片)；

(2)伊马替尼Imatinib(中国正大天晴),100mg*60粒,418元/盒(比价6.97元/粒)；

(3)伊马替尼Imatinib(中国江苏豪森),100mg*60片,580元/盒(比价9.67元/片)；

境外仿制药价格：

伊马替尼Imatinib(印度纳科NATCO),100mg*120片,550元/盒(比价4.58元/片)，月自付550元。

经济性建议：推荐使用仿制药。

【达沙替尼】

原研药价格：国家集采未中标。

(1)达沙替尼Dasatinib(中国百时美施贵宝BMS),20mg*60片,3607元/盒(比价61.12元/片)；

(2)达沙替尼Dasatinib(中国百时美施贵宝BMS),50mg*60片,7274元/盒(比价121.23元/片)；

国产仿制药：国家集采已中标，已纳入医保。

(1)达沙替尼Dasatinib(中国齐鲁制药),20mg*60 片,742.81元/盒(比价12.38元/片)；

(2)达沙替尼Dasatinib(中国齐鲁制药),50mg*60 片,1498元/盒(比价24.97元/片)；

境外仿制药价格：

(1)达沙替尼Dasatinib(印度纳科NATCO),20mg*60片,850元/盒(比价14.17元/片)；

(2)达沙替尼Dasatinib(孟加拉碧康Beacon),50mg*60片,1600元/盒(比价26.67元/片)；

经济性建议：推荐使用仿制药。

【尼洛替尼】

医保适应症限：

1.新诊断的费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)慢性期成人患者及2岁以上的儿童患者；

2.既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的费城染色体阳性的慢性髓性白血病(Ph+CML)慢性期或加速期成人患者以及慢性期2岁以上的儿童患者。

国内原研药价格：已纳入医保，自付比例20%-30%。

(1)尼洛替尼Nilotinib(中国诺华Novartis),50mg*120粒,3817.2元/盒(比价31.81元/粒)；

(2)尼洛替尼Nilotinib(中国诺华Novartis),150mg*120粒,8850元/盒(比价73.75元/粒)；

(3)尼洛替尼Nilotinib(中国诺华Novartis),200mg*120粒,11030元/盒(比价91.92元/粒)；

印度原研药价格：

尼洛替尼Nilotinib(印度诺华Novartis),200mg*28粒,4300元/盒(比价153.57元/粒)；

仿制药价格：没有仿制药。

经济性建议：推荐使用国内原研药。

【泊那替尼(普纳替尼)】

中国暂未正式上市。

原研药价格：

泊那替尼Ponatinib(日本大冢Otsuka),15mg*20片,10276元/盒(比价513.8元/)；

仿制药价格：

(1)泊那替尼Ponatinib(老挝卢修斯LUCIUS),15mg*30片,1500元/盒(比价50元/片)；

(2)泊那替尼Ponatinib(老挝卢修斯LUCIUS),45mg*30片,3500元/盒(比价116.67元/片)；

经济性建议：推荐使用仿制药。

【博舒替尼(伯舒替尼)】

中国未上市。

原研药价格：

(1)博舒替尼Bosutinib(美国辉瑞Pfizer),500mg*30片,56700元/盒(比价1890元/片)；

(2)博舒替尼Bosutinib(土耳其辉瑞Pfizer),500mg*30片,8550元/盒(比价285元/片)；

(3)博舒替尼Bosutinib(土耳其辉瑞Pfizer),100mg*28片,2550元/盒(比价85元/片)；

仿制药价格：

博舒替尼Bosutinib(印度迈兰Mylan),400mg*30片,1500元/盒(比价50元/片)。

经济性建议：推荐使用仿制药。

临床疗效指标解读

‌

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肿瘤治疗疗效评估主要指标解读如下：

CR（完全缓解）

所有可见肿瘤病灶完全消失，无病理性淋巴结（短轴<10mm），且肿瘤标志物恢复正常，需维持至少4周。

PR（部分缓解）

靶病灶直径总和缩小≥30%（对比基线），无新发病灶或非靶病灶进展，需维持超过1个月。

SD（疾病稳定）

肿瘤缩小未达PR标准或增大未达PD标准，病情无明显变化，部分患者可长期带瘤生存。

PD（疾病进展）

靶病灶直径总和增加≥20%（绝对值≥5mm）或出现新病灶，标志物显著升高。

ORR（客观缓解率）

通常肿瘤体积缩小达到30%并能维持4周以上的患者比例，达到CR或PR的患者比例，反映药物短期缩瘤能力，ORR=CR+PR‌

DCR（疾病控制率）

达到CR、PR或SD的患者比例，综合评估肿瘤控制效果，DCR=CR+PR+SD

OS（总生存期）

从治疗开始至因任何原因死亡的时间，即患者通过治疗活了多久，直接反映患者生存获益，是抗肿瘤药物临床验证的“金标准”。

PFS（无进展生存期）

从治疗开始至肿瘤进展或死亡的时间，评估药物对肿瘤生长的抑制作用。一般PFS越长，意味着患者有质量的生存时间越长，活得越好。

mPFS（中位无进展生存期）

50%的患者未出现肿瘤进展或死亡的生存时间，临床上常常以中位PFS来表示。举例：50%的患者无进展生存时间是5个月，即中位PFS为5个月。

DFS（无病生存期）

从根治性治疗（如手术）至肿瘤复发或死亡的时间，通常用于根治术后或放疗后辅助治疗的效果。

五年生存率‌：

肿瘤确诊后经过各种综合治疗后，生存5年以上的比例。如果癌症患者经手术治疗能生存5年以上，即可认为肿瘤被治愈的可能性为90%。此外，也有用一年、两年、三年和十年生存率表示疗效的。用于评价肿瘤长期预后。

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