拉罗替尼（维泰凯®）对小儿NTRK融合阳性中枢神经系统肿瘤有希望，24周疾病控制率达74%，国内已上市，2024刚纳入医保！

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拉罗替尼（维泰凯®）对小儿NTRK融合阳性中枢神经系统肿瘤有希望，24周疾病控制率达74%，国内已上市，2024刚纳入医保！

拉罗替尼（Vitrakvi）治疗 TRK 融合阳性中枢神经系统肿瘤的研究分析

拉罗替尼（Vitrakvi）作为一种重要的药物，在治疗 TRK 融合阳性中枢神经系统（CNS）肿瘤方面有着关键作用，相关研究数据已于 2024 年神经肿瘤学会年会上公布。

老挝卢修斯版拉罗替尼

2024年11月28日，国家医疗保障局、人力资源社会保障部印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称新版医保目录），拜耳公司全球首个不限瘤种精准靶向药维泰凯®（硫酸拉罗替尼胶囊和硫酸拉罗替尼口服溶液）成功准入医保。

疗效数据

总体缓解率（ORR）与疾病控制率（DCR）：在儿科患者（n = 38）中，经独立评审委员会（IRC）评估分析，ORR 为 37%（95% 可信区间，22% - 54%），24 周 DCR 达 74%（95% 可信区间，57% - 87%）；而在成人患者（n = 17）组，ORR 为 6%（95% 可信区间，0% - 29%），24 周 DCR 为 12%（95% 可信区间，1% - 36%）。

最佳总体反应情况：儿科和成人人群的最佳总体反应各有不同，儿科包括完全缓解（CR；8%）、部分缓解（PR；29%）、稳定疾病（SD；45%）、进展性疾病（PD；13%），还有部分患者无法评估（NE；5%）；成人对应比例分别为 0%、6%、41%、41%、12%。

不同肿瘤类型儿科患者情况：患有高级别胶质瘤（HGG）的儿科患者（n = 18）中，ORR 为 33%，24 周 DCR 为 72%；患有低级别胶质瘤（LGG）的儿科患者（n = 12），ORR 为 42%，24 周 DCR 为 92%；患有其他肿瘤类型的儿科患者（n = 8），ORR 为 38%，24 周 DCR 为 50%。

无进展生存期（PFS）与总生存期（OS）：儿科人群中位随访 40 个月，中位 PFS 为 20 个月，3 年 PFS 率为 43%；中位随访 46 个月，中位 OS 未达到，3 年 OS 率为 64%。成人人群中位随访 5 个月，中位 PFS 为 3 个月，3 年 PFS 率为 0%；中位随访 19 个月，中位 OS 为 19 个月，3 年 OS 率为 15%。

研究设计与患者情况

研究来源：研究人员评估了来自两项临床试验，即 1 第 1/2 阶段的 SCOUT 试验（NCT02637687）和第 2 阶段的 NAVIGATE 篮子研究（NCT02576431）中接受 TRK 融合阳性原发性 CNS 肿瘤治疗的患者临床结果，共纳入 55 名此类患者。

患者特征：患者中位年龄 11 岁，儿科患者占 69%，成人占 31%，多数为女性（51%），ECOG 体能状态多为 0（56%）。基因图谱方面，NTRK1、NTRK2 和 NTRK3 基因融合分别在 22%、67% 和 11% 的患者中被观察到，肿瘤组织学涵盖 HGG（58%）、LGG（27%）等类型，且多数患者接受过全身治疗、手术、放疗等先前治疗。

“观察等待” 与安全性情况

“观察等待” 情况：在 SCOUT 研究中，有 4 名 LGG 患者和 1 名 HGG 患者进入 “观察等待” 期，中位等待时间 20 个月，这 5 名患者均未记录到进展且截止数据日期仍存活。

安全性方面：治疗相关不良事件（TRAEs）在 58.2% 的患者中出现，多为 1/2 级，不过也有 9.1% 的患者发生 3/4 级 TRAEs，常见 TRAEs 包括丙氨酸氨基转移酶水平升高、天冬氨酸氨基转移酶水平升高、贫血等，但无患者因 TRAE 停止治疗，不过有 14.5% 的患者出现与治疗无关的治疗中断情况。

主要研究作者 Sébastien Perreault 指出拉罗替尼在所有患有 TRK 融合阳性原发性 CNS 肿瘤的患者中具有可控的安全性特征，且这些结果支持更广泛采用包括 NTRK 基因融合的下一代测序小组用于检测 CNS 肿瘤患者。

拉罗替尼是一款备受关注的抗癌药物。其适应症为NTRK融合的实体瘤患者，包括肺癌、食管癌等多种癌症。2024 年，拉罗替尼谈判成功并纳入医保，为众多患者带来福音。关于价格，原研药价格较高，海外市场有相对经济的仿制药。例如，德国拜耳公司生产的拉罗替尼胶囊剂价格约为人民币25mg56 片和100mg56 片价格较高，孟加拉珠峰版、老挝版拉罗替尼（规格为 100mg30 粒）价格大约在人民币数千元左右一盒。纳入医保后，具体价格因地区报销比例而异。拉罗替尼中国月费用也因使用剂量等因素有所不同。拉罗替尼起效时间平均为1.84个月。目前暂未有国产仿制药价格的确切信息。拉罗替尼说明书中会详细介绍其用法用量、适应症等内容。拉罗替尼进医保的消息在各大媒体平台引发广泛关注，确实已成功纳入医保，为癌症患者减轻了经济负担。

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