甲磺酸贝舒地尔纳入国家医保目录，惠及更多cGVHD患者，老挝版贝舒地尔多少钱一盒，适应症，功效与作用，用法用量，副作用，注意事项

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甲磺酸贝舒地尔纳入国家医保目录，惠及更多cGVHD患者，老挝版贝舒地尔多少钱一盒，适应症，功效与作用，用法用量，副作用，注意事项

甲磺酸贝舒地尔纳入国家医保目录

甲磺酸贝舒地尔，一款具有创新性的药物，在临床实践中意义非凡。于改善肺功能以及缓解皮肤、关节 / 筋膜纤维化等方面，其临床疗效颇为突出。

在实际临床应用过程中，明显观察到使用甲磺酸贝舒地尔之后，患者的活动能力有了极大提升，生活质量也得到显著改善。

如今，随着医保政策将甲磺酸贝舒地尔纳入覆盖范围，这一举措无疑会切实减轻患者的经济压力。众多慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者能够从这一创新疗法中收获益处，为优化患者的预后状况并提升其生活品质给予了极为有力的支撑，真正实现创新疗法改变临床走向，医保政策造福广大患者。

cGVHD 治疗困境与突破方向

cGVHD 作为异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后的关键并发症，发生率处于 30％ - 70％区间。其源于供者淋巴细胞攻击受者脏器，以早期炎症、免疫失调和纤维化为显著特征，可累及皮肤、口腔、眼睛、肺、消化道和关节等多器官，严重影响患者生活质量与长期生存率。传统治疗多以糖皮质激素为核心，然而一线治疗有效率仅约 50%，超 70% 患者需二线治疗。随着对疾病认知加深与药物种类增多，国际指南明确 cGVHD 治疗目标涵盖抗炎、调节免疫细胞活化状态以及预防或减少纤维化。但传统免疫抑制剂与靶向药物聚焦免疫或炎症反应，难以从根源解决病理性问题。在此背景下，能同时作用于炎症与纤维化的药物，因机制更全面、疗效更显著，逐渐成为临床治疗新趋势，甲磺酸贝舒地尔作为选择性 ROCK2 抑制剂，恰能靶向 cGVHD 的炎症与纤维化进程，恢复免疫稳态并减少纤维化，契合致病机制层面的治疗需求。

甲磺酸贝舒地尔卓越疗效展现

ROCKstar 这一关键 II 期研究为甲磺酸贝舒地尔国内外获批奠定基础。该研究针对既往接受 2 - 5 线系统性治疗的 cGVHD 受试者，长期随访结果表明，甲磺酸贝舒地尔在该人群疗效显著，200mg，一天两次（BID）疗程的最佳总体缓解率（ORR）达 77%，中位起效时间 5 周，中位缓解持续时间（DOR）达 54 周，彰显其持久控制病情能力。同时，它可降低患者对糖皮质激素和钙调磷酸酶抑制剂（CNI）的依赖，减少激素治疗相关不良反应。

在中国开展的 II 期临床研究，纳入既往 1 - 5 线（中位 3 线）治疗失败的 cGVHD 患者，其中重度患者占比 66.7%。中位随访 12.9 个月后，治疗后患者 ORR 为 73.3%，所有受累器官均有不同程度缓解。且 56.7% 和 35.0% 的患者分别成功减少糖皮质激素和 CNI 使用剂量，提升长期治疗安全性与耐受性。

指南认可与临床应用推动

基于 ROCK star 研究成果，2021 年 7 月美国 FDA 赋予甲磺酸贝舒地尔片优先审评资格并批准用于治疗 ≥2 线系统性治疗失败后的成人和 12 岁以上儿童 cGVHD 患者。2023 年 8 月国内获批用于对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的 12 岁及以上 cGVHD 患者，且已有多个国内外指南推荐其用于 cGVHD 治疗。

为助力临床医生用药，中国临床肿瘤学会白血病专家委员会牵头制定《甲磺酸贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病中国临床应用指导原则》，促进甲磺酸贝舒地尔临床应用规范化，使更多患者受益。

展望与期待

甲磺酸贝舒地尔作为全球首个获批上市的选择性 ROCK2 抑制剂，上市及入医保后成为 cGVHD 治疗关键部分。它为患者提供更优治疗，为医生优化长期管理策略。未来期望借更多研究优化应用策略，提升临床价值，在政策与学术助力下，让创新药物惠及更多患者，推动中国 cGVHD 治疗迈上新台阶。

老挝卢修斯贝舒地尔

贝舒地尔片（LuciBelu）简易说明书

请在医师指导下使用

商品名称：LuciBelu

生 产 商：卢修斯制药（老挝）有限公司

中文名称：贝舒地尔片

英文名称：Belumosudil tablets

药品批准文号：06 L 1108/24

价格：3800元/盒

【适应症】

LuciBelu是一种激酶抑制剂，用于治疗至少两种全身疗法失败后的成人和12岁及以上的儿童慢性移植物抗宿主病(chronic GVHD)患者。

【用法用量】

推荐剂量：每日口服一次，每次200mg，与食物一起服用。

【规格】

200mg/片，30片/盒。

【禁忌症】

无。

【警告和预防措施】

• 胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。建议有生育能力的女性注意胎儿的潜在风险并采取有效的避孕措施。

【不良反应】

最常见（≥20%）的不良反应，包括实验室异常，是感染、乏力、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、肌肉骨骼疼痛、头痛、磷酸盐降低、γ-谷氨酰转移酶升高、淋巴细胞减少和高血压。

【药物相互作用】

• 强效 CYP3A 诱导剂：将LuciBelu剂量增加至每日两次，每次200mg。

• 质子泵抑制剂：将LuciBelu剂量增加至每日两次，每次200mg。

【特定人群使用】

• 哺乳期：建议不要母乳喂养。

• 中度或重度肝功能不全：中度或重度肝功能不全患者避免使用LuciBelu。

【贮存】

储存温度为20℃至25℃（68℉至77℉），允许在15℃至30℃（59℉至86℉）之间进行短途运输。防止受潮。

贝舒地尔应用前景

贝舒地尔（Belumosudil），因具备抗纤维化与抗炎特性而备受瞩目，其作用机制主要是对 ROCK2 蛋白激酶予以抑制。

在医学应用领域，它主要被用于慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的治疗。cGVHD 是在干细胞或骨髓移植后，捐赠细胞对受者身体发起攻击所产生的病症。此外，鉴于其抗纤维化的功效，在纤维化相关疾病方面也展现出潜在的应用可能性。

就系统性硬化症而言，这是一类会对皮肤和内脏器官产生影响的自身免疫性疾病，贝舒地尔的抗纤维化特性使其在该疾病的治疗上存在潜在应用价值。

除了系统性硬化症，在其他纤维化相关疾病，诸如肺纤维化、肝纤维化等病症中，贝舒地尔（Belumosudil）同样可能具有潜在应用前景。尽管当前这些应用尚处于研究阶段，但凭借其作用机制，贝舒地尔已然成为这些领域极具潜力的候选药物。

贝舒地尔（Belumosudil）作用机制

首先，其核心在于 ROCK2 抑制。贝舒地尔是选择性 ROCK2 抑制剂，而 ROCK2 对细胞迁移、增殖以及凋亡有着关键意义。

在抗纤维化层面，ROCK2 常推动肌成纤维细胞活化以及外基质蛋白（像胶原蛋白）生成以参与纤维化进程。贝舒地尔对 ROCK2 活性的抑制，能够有效削减这些纤维化反应，进而预防或缓解组织纤维化状况。

从抗炎角度来看，贝舒地尔借助抑制 ROCK2 来降低炎症因子释放量，以此减轻炎症反应，同时减少炎症细胞浸润以及相关组织损伤。

于免疫调节方面，在慢性移植物抗宿主病（cGVHD）情境下，贝舒地尔可调控免疫细胞活性与迁移，弱化移植物对宿主组织的攻击，进而舒缓症状。

其具体作用过程包含多个维度。在细胞骨架重组上，由于抑制 ROCK2，贝舒地尔会对细胞骨架中的肌动蛋白纤维组织产生影响，致使细胞收缩与迁移能力下降。在细胞信号传导中，ROCK2 抑制能够降低与纤维化和炎症相关的信号传导通路（例如 RhoA/ROCK 信号通路）活性，从而弱化纤维化与炎症反应。在基因表达调控领域，贝舒地尔通过抑制 ROCK2 活性，促使与细胞增殖、纤维化和炎症相关基因的表达发生改变，最终达成其治疗功效。

仿制药的优势和效果以及购买渠道

一、仿制药的优势

（一）成本效益显著

仿制药的首要优势在于其价格亲民。研发一款新药往往需要耗费巨额资金，从药物发现、临床前研究到多阶段临床试验，成本动辄数亿甚至数十亿美元。而仿制药在原研药专利到期后生产，无需承担高昂的研发费用，其生产成本主要集中在原材料采购、生产工艺优化和质量控制等环节，因此能够以较低的价格进入市场。这对于广大患者尤其是那些需要长期用药治疗慢性疾病（如高血压、糖尿病、心血管疾病等）的患者来说，极大地减轻了经济负担，使更多患者能够获得必要的药物治疗，提高了药物的可及性。

（二）增加市场竞争

仿制药的出现打破了原研药的市场垄断格局，促进了药品市场的竞争。当多种仿制药上市后，原研药生产企业为了保持市场份额，往往会采取降价或推出优惠政策等措施。这种竞争态势不仅使药品价格更加合理，也促使整个制药行业不断提高生产效率、优化生产工艺、加强质量管理，以在竞争中脱颖而出。从宏观层面看，有助于优化医疗资源配置，推动医药行业的健康发展。

（三）质量和疗效的等效性保障

各国药品监管机构对仿制药的审批都有着严格的标准和要求。仿制药必须在活性成分、剂型、给药途径、治疗作用等方面与原研药高度相似，通过生物等效性试验来证明其与原研药在体内的吸收速度和程度相似，从而确保在临床上能够达到与原研药相近的疗效和安全性。例如，美国食品药品监督管理局（FDA）要求仿制药在人体中的吸收速度和程度与原研药的差异在规定范围内，才允许上市销售。这种严格的监管机制为患者使用仿制药提供了质量和疗效的保障，使患者能够放心选用。

二、仿制药的效果

（一）临床疗效相近

大量的临床研究和实践经验表明，符合标准的仿制药在治疗效果上与原研药相当。以治疗心血管疾病的他汀类药物为例，多项研究对比了原研他汀与仿制药他汀在降低血脂水平、预防心血管事件发生等方面的效果，结果显示两者在主要疗效指标上无显著差异。在慢性病治疗领域，如抗癫痫药物、抗抑郁药物等，仿制药也能够有效地控制病情，缓解患者症状，与原研药具有相似的临床疗效。这意味着患者使用仿制药能够获得与原研药相同的治疗益处，有效控制疾病进展，提高生活质量。

（二）安全性可靠

仿制药的安全性与原研药基本一致。在药物研发过程中，原研药需要进行全面的安全性评估，包括动物实验和多期临床试验，以确定药物的不良反应谱、药物相互作用等安全性信息。仿制药在生产过程中遵循相同的质量标准和规范，并且需要对其安全性进行监测。药品监管部门也会持续关注仿制药上市后的安全性情况，一旦发现问题会及时采取措施，如召回、修改说明书等。因此，患者按照医嘱正确使用仿制药，其安全性是有保障的，不会因为使用仿制药而增加额外的安全风险。

三、仿制药的购买渠道

（一）医院药房

医院药房是患者获取仿制药的重要渠道之一。患者在医院就诊后，医生会根据病情开具处方，患者可以直接在医院药房取药。医院药房采购的药品通常经过严格的筛选和质量把控，能够保证药品的来源正规、质量可靠。而且在医院购药，医生和药师可以为患者提供专业的用药指导，解答患者关于药物使用的疑问，如用药剂量、用药时间、注意事项等，有助于患者正确使用药物，提高治疗效果，减少不良反应的发生。

（二）零售药店

零售药店在仿制药的销售中也扮演着重要角色。患者可以凭借医生处方在零售药店购买仿制药。大型连锁零售药店通常有较为完善的药品采购和质量管理体系，能够保证所售药品的质量。一些零售药店还提供药品配送服务，方便患者购药，尤其是对于行动不便或居住在偏远地区的患者。此外，零售药店的药师也可以为患者提供一定的用药咨询服务，帮助患者了解药物的基本信息和使用方法。

（三）线上购药平台

随着互联网技术的发展，线上购药平台逐渐成为患者购买仿制药的新兴渠道。一些正规的医药电商平台，如京东大药房、阿里健康大药房等，与有资质的药品生产企业和批发企业合作，销售多种仿制药。线上购药平台具有便捷性，患者可以通过手机或电脑随时随地浏览药品信息、下单购买，药品会通过快递配送到家。但需要注意的是，患者在选择线上购药平台时要选择正规、合法、信誉良好的平台，仔细核实平台的药品经营资质和药品信息，避免购买到假冒伪劣药品。同时，部分处方药在网上购买时可能需要提供医生处方电子版或进行在线问诊后由医生开具处方。

（四）专业海外代购

专业海外代购也是部分患者获取仿制药的途径之一。一些患者可能由于国内药品供应不足、价格差异或对特定国外仿制药品牌的信任等原因，选择通过专业海外代购购买仿制药。专业海外代购通常会在海外市场寻找合法合规的药品来源，然后按照相关规定和流程将药品带回国内并交付给患者。然而，通过专业海外代购购买仿制药存在一定风险。一方面，海外代购的药品质量监管难度较大，难以确保药品在运输过程中的储存条件符合要求，可能影响药品质量和疗效。另一方面，部分海外代购行为可能涉及违反国内药品进口相关法律法规，如果代购的药品未经国内药品监管部门批准，可能面临药品被没收、罚款甚至法律责任等问题。因此，患者若选择专业海外代购，务必谨慎选择信誉良好、有合法资质和丰富经验的代购机构或个人，并充分了解相关法律风险和药品信息，确保自身用药安全和合法权益。

综上所述，仿制药以其成本效益优势、相近的疗效和可靠的安全性，为广大患者提供了更多的用药选择。患者可以通过医院药房、零售药店、正规线上购药平台等多种渠道购买到所需的仿制药。在购买和使用仿制药过程中，患者应遵循医生的建议，仔细阅读药品说明书，如有疑问及时咨询医生或药师，以确保合理用药，获得良好的治疗效果。

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